O compartilhamento de risco é uma das medidas mais utilizadas para o acesso
gerenciado de um medicamento, visando dividir as incertezas da incorporação entre o
fabricante e o sistema de saúde. Este artigo teve como objetivo identificar as barreiras de
acesso ao tratamento para as doenças raras e mapear os tipos de modelos de
compartilhamento de risco existentes. Foi realizada uma revisão integrativa para
responder à pergunta: “O que a literatura científica apresenta sobre a implementação de
modelos de compartilhamento de risco (risk sharing) no acesso ao tratamento de doenças
raras no Brasil e no mundo?”. As bases de dados escolhidas foram: Biblioteca Virtual em
Saúde, Embase, Pubmed e Scopus. Ao final, considerando os critérios de inclusão e
exclusão, 14 artigos foram incluídos. Observou-se o alto custo de tratamento e a incerteza
em relação às evidências clínicas como as principais barreiras de acesso. Os modelos de
risk sharing geralmente são divididos em modelos com base financeira e/ou com base em
desempenho. Notou-se que a implementação destes mecanismos amplia o acesso a
tecnologias que provavelmente não seriam disponibilizadas e demonstra aprendizados
importantes, como a falta de transparência e de padronização na implementação,
resultando em inequidade de acesso aos medicamentos órfãos. Conclui-se que a
implementação desses modelos minimiza as barreiras financeiras e de desempenho,
podendo expandir o acesso aos tratamentos para doenças raras. A transparência e troca
de experiências entre os países são fundamentais para a criação de políticas e diretrizes
que tornem o processo mais efetivo na expansão do acesso.