O Sistema Único de Saúde (SUS) preconiza o acesso à saúde de forma universal, parte
importante do acesso é aos medicamentos. Um dos maiores desafios é buscar um
acesso equânime em meio ao avanço tecnológico e as ofensivas da indústria
farmacêutica. As propostas de novas tecnologias são analisadas, a partir dos dados
científicos, oriundos de revisões sistemáticas e metodologias baseadas em avaliações
farmacoeconômicas e na análise de impacto orçamentário. A incorporação de novas
tecnologias pode ser considerada um fator significativo de pressão orçamentária e a
circunstância torna-se ainda mais desafiadora quando tratamos das doenças raras. O
presente estudo tem como objetivo apresentar de que forma a literatura discute a
incorporação de medicamentos para doenças raras no Brasil e a implicação para o
acesso a medicamentos para os pacientes portadores de doenças raras. O método foi
o de revisão integrativa da literatura, por meio de uma busca com base nos itens chave:
avaliação de tecnologias em saúde; doenças raras e Sistema Único de Saúde (SUS). A
busca foi realizada na plataforma Biblioteca Virtual em Saúde – BVS. O resultado da
sintaxe final identificou 114 resultados disponíveis na plataforma BVS. Os artigos foram
selecionados conforme as etapas de identificação, rastreamento, elegibilidade e
inclusão. Foram avaliados 10 artigos, sendo classificados em 3 temas: Ferramentas e
métodos de avaliação; Geração de evidências e Regulamentação e reembolso, que
demonstraram a necessidade de ampliar o debate em torno do processo de regulamentação e incorporação de medicamentos órfãos no Brasil e a importância das
evidências embasadas cientificamente, como as evidências do mundo real e dos
métodos de abordagem holística e multidisciplinar na avaliação dos tomadores de
decisão e para os impactos para o sistema de saúde.