Na atualidade, os produtos de terapia avançada (PTA) representados pelas categorias terapia celular avançada, engenharia tecidual e terapia gênica têm demonstrado grande potencial terapêutico. Ainda que existam expectativas sobre o uso dessas terapias, existem desafios para a implementação desses tratamentos em sistemas públicos e privados de saúde. O objetivo deste trabalho é investigar na literatura estudos relacionados aos custos e riscos financeiros aos governos com a implementação das terapias gênicas e celulares em doenças raras no setor público. Em termos metodológicos, a pergunta-chave da pesquisa foi: O que a literatura científica apresenta sobre os desafios de implementação das terapias gênicas e celulares no setor público? Para a revisão bibliografia foram utilizadas as seguintes plataformas BVS, Publimed, Scopus e Embase. Foram selecionados 20 artigos para leitura na íntegra. Os resultados obtidos mostraram que as PTA se mostraram eficientes no tratamento de doenças raras, com destaque para a área de oncologia e que a indústria farmacêutica tem interesse em desenvolver essas terapias. Entretanto, o elevado custo dessas terapias é uma importante barreira, embora diferentes governos vêm buscando incentivar a disseminação desses tratamentos por meio de estratégias de compartilhamento de risco. Além dos aspectos financeiros, observou-se, igualmente, a importância da harmonização entre as agências regulatórias para a aprovação destas terapias, bem como a padronização dos estudos clínicos e métodos de produção. Além disso, é preciso encorajar a mobilização de recursos públicos e privados para a ampliação do acesso a saúde para o conjunto da população, repensar os mecanismos de governança e transparência das políticas públicas de saúde, de modo a evitar a disseminação de soluções judiciais nas disputas sobre a saúde, bem como estabelecer mecanismos de definição de prioridades que sejam sensíveis a crônica condição de pobreza presente no Brasil.