Resumo
Hemofilia B é uma doença rara, causada pela deficiência do fator de coagulação IX, cuja base do tratamento é a terapia de reposição feita pela administração endovenosa dos concentrados do fator de coagulação deficiente. Atualmente, o Brasil é um dos poucos países que disponibiliza apenas fator plasmático, descoberto há 70 anos. Duas submissões de incorporação no Sistema Único de Saúde (SUS) foram feitas e tiveram parecer negativo por conta incertezas de eficácia e impacto orçamentário elevado. O presente trabalhou buscou realizar uma revisão sistematizada da literatura a partir de ensaios clínicos, para identificar tecnologias emergentes e discutir seus possíveis impactos e relação com os desafios enfrentados atualmente. Entre as tecnologias identificadas, duas terapias gênicas demonstraram potencial disruptivo, porém com elevado preço e incerteza da sua eficácia no longo prazo. Um acordo de compartilhamento de risco, modelo de negociação que viabilizou a primeira terapia gênica no SUS pode ser um caminho para garantir a entrada de novos medicamentos inovadores ao mesmo tempo de não botar em risco a sustentabilidade do sistema de saúde.